脐带血移植治疗儿科罕见病具有更多优势

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2019-11-11 19:27:06   阅读1470

在我们的日常生活中,我们可能都听说过或见过患有罕见疾病的儿童。例如,白化病患者被称为“月亮上的孩子”,因为他们看不见阳光。患有苯丙酮尿症的儿童一生都不能正常进食,只能吃定制的食物,这被称为“失去联系”。成骨不全的儿童被称为“瓷娃娃”,因为轻微碰撞也会导致严重骨折。马凡氏综合症的孩子通常比普通人高,他们的手指和脚趾非常长,就像蜘蛛的腿又细又长,被称为“蜘蛛侠”。

根据中华医学会的定义,罕见疾病是指发病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。目前,全球已有约7000种罕见疾病被释放。由于中国人口基数大,罕见疾病总数超过1000万,这在中国并不少见。早期发现、早期诊断和早期治疗是预防和治疗罕见疾病、预防患者不可逆转的严重后遗症的重要手段。

随着医学的快速发展,筛查和诊断率不断提高,实现了罕见疾病的“早期发现和早期诊断”。脐带血造血干细胞由于其易获得性、对人类白细胞抗原(hla)相容性的低要求、对供体无损伤以及移植物抗宿主病(gvhd)的低发生率,已经成为早期治疗一些可治疗的罕见疾病的重要手段,尤其是当以固体形式储存在脐带血库中且易于获取时。

脐带血治疗ⅰ型白细胞粘附分子缺损移植成功

千千(化名),来自湖北桐城的男婴,出生后仅半个月就出现反复发热、腹泻和脐炎。武汉当地医院的治疗没有明显改善,他来到上海接受治疗。在上海,她多次住院并接受各种抗菌药物治疗。在此期间,她接受了脐部手术,但仍然反复发烧。

2016年7月10日清晨,千千再次发烧呕吐,前往复旦大学附属儿科医院急诊科。经检查,有低度完全性肠梗阻。由于长期发烧和腹泻,千千体重不到5公斤,严重营养不良,并伴有严重感染。形势非常危急。

晚上,儿科进行了紧急手术以缓解肠梗阻,并为千千做了回肠造口术。手术后,儿科在icu、感染科、营养科和护理科多学科小组的联合治疗下慢慢脱离危险。经过儿科医院多位专家的会诊和诊断,方舟子被诊断为罕见的原发性免疫缺陷病,白细胞粘附分子缺乏症ⅰ型,造血干细胞移植是目前这种疾病唯一根治的方法。

复旦大学附属儿科医院的血液移植团队向中国七家脐带血银行发送了匹配申请,最终找到了合适的脐带血。

9月14日,由血液学系翟晓文教授率领的罕见疾病造血干细胞移植多学科团队,与血液学系、免疫学系、外科学系、营养学系、医学系和社会工作系的专家一起,讨论制定了千千移植计划。10月2日,在大家的期待下,千千成功进行了脐带血移植。

用于治疗丙酮酸激酶缺乏症的脐带血

大熊猫开开(化名),出生于2015年,患有非常罕见的“丙酮酸激酶缺乏症”。自出生以来,他每个月都依靠全身输血来维持生命。这种“交流疗法”已经达到20多次。

2018年初,大熊猫开开主治医师、北京京都儿童医院血液肿瘤科主任孙园通过脐带血库为他找到了十分之一匹配的脐带血,并于7月9日移植给他。大熊猫开开移植后身体状况良好。

根据孙园的介绍,大熊猫开开现在恢复得很好。从种植之日起,就不再需要输血,皮肤也恢复了正常的颜色。

孙园说,在目前的临床医学研究中,治疗血液疾病的更有效方法之一是脐带血中的造血干细胞。移植总成功率超过70%。自体脐带血移植对某些疾病更好,因为没有移植排斥和排斥的问题。绝大多数儿童移植后不需要免疫抑制剂,恢复得非常快。与同种异体脐带血相比,它有更多的优点。

迄今为止,脐带血造血干细胞移植在治疗罕见疾病中的应用已被许多医院和医生所接受,其疗效已得到临床证实,显示出无限的医疗潜力和应用前景。

(通讯员徐秀婷)

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